Компанія Intellia Therapeutics повідомила про обнадійливі результати досліджень на ранніх стадіях для своїх методів редагування генів Crispr. Людство дедалі ближче до появи нових комерційно доступних ліків найближчими роками. Про це повідомляє The Wall Street Journal.
Intellia заявила, що один із її препаратів під кодовою назвою NTLA-2002 значно знизив рівень білка, який викликає періодичні напади набряку у шести пацієнтів з рідкісним генетичним захворюванням під назвою спадковий ангіоневротичний набряк.
В іншому дослідженні препарат NTLA-2001 компанії Intellia знизив рівень білка, що викликає хворобу, більш ніж на 90% у 12 осіб з транстиретин-опосередкованою амілоїдозною кардіоміопатією, або ATTR-CM, генетичним захворюванням, яке може призвести до серцевої недостатності.
Проте залишаються певні питання, кажуть аналітики. В останніх дослідженнях компанії Intellia брала участь невелика кількість пацієнтів, про них було повідомлено в прес-релізах, і вони не були опубліковані в журналі, що рецензується. Результати дослідження NTLA-2002 були представлені на симпозіумі в Берліні, присвяченому ангіоневротичному набряку.
Дані були отримані з невеликих, так званих досліджень фази 1, проведених у Новій Зеландії та Великобританії, які не включали контрольні групи. Результати таких ранніх досліджень можуть бути ненадійними прогностичними показниками безпеки та ефективності препарату після того, як сполуку перевірять на більшій кількості пацієнтів.
