Лікарі у Британії привітали новітнє лікування агресивної форми лейкемії після того, як підліток став першим пацієнтом, якому призначили нову терапію та пішов у ремісію.
У 13-річної дівчинки, яку назвали лише Аліссою, у 2021 році діагностували Т-клітинний гострий лімфобластний лейкоз. Але її рак крові не реагував на традиційне лікування, включаючи хіміотерапію та трансплантацію кісткового мозку. Її взяли участь у клінічних випробуваннях нового лікування в лондонській дитячій лікарні Грейт-Ормонд-стріт (GOSH) з використанням генетично модифікованих імунних клітин здорового добровольця. Через 28 днів її рак був у стадії ремісії, що дозволило їй зробити другу трансплантацію кісткового мозку для відновлення її імунної системи. Через шість місяців вона «почувається добре» вдома в Лестері, центральна Англія, і отримує подальший догляд.
«Без цього експериментального лікування єдиним виходом для Алісси була паліативна допомога», — йдеться в заяві лікарні в неділю.
Роберт Кієза, консультант GOSH, сказав, що її зміна була «досить чудовою», хоча результати все ще потребують моніторингу та підтвердження протягом наступних кількох місяців. Гострий лімфобластний лейкоз (ГЛЛ) є найпоширенішим видом раку у дітей і вражає клітини імунної системи, відомі як В-клітини та Т-клітини, які борються з вірусами та захищають від них. GOSH сказав, що Алісса була першою пацієнткою, якій, як відомо, дали Т-клітини з редагуванням основ, що включає хімічне перетворення одиничних нуклеотидних основ – літер коду ДНК – які несуть інструкції щодо певного білка.
Дослідники з GOSH та Університетського коледжу Лондона допомогли розробити використання відредагованих геномів Т-клітин для лікування В-клітинної лейкемії в 2015 році. Але для лікування деяких інших типів лейкемії команді довелося подолати проблему, пов’язану з тим, що Т-клітини, призначені для розпізнавання та атаки на ракові клітини, зрештою вбили одна одну під час виробничого процесу. Необхідно було внести кілька додаткових змін ДНК у відредаговані базові клітини, щоб вони могли націлюватись на ракові клітини, не пошкоджуючи одна одну.
«Це чудова демонстрація того, як за допомогою команд експертів та інфраструктури ми можемо поєднати передові технології в лабораторії з реальними результатами в лікарні для пацієнтів», — сказав імунолог-консультант GOSH і професор Васім Касім.
«Це наша найдосконаліша клітинна інженерія на сьогоднішній день, яка прокладає шлях для інших нових методів лікування та, зрештою, кращого майбутнього для хворих дітей».
У заяві Алісса сказала, що її спонукали взяти участь у судовому процесі не лише заради себе, але й заради інших дітей. Її мати, Кіона, додала: «Сподіваюся, це може підтвердити результати дослідження, і вони зможуть запропонувати його більшій кількості дітей».
